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MIASTENIA GRAVIS - DOCUMENTI UTILI

LINEE GUIDA | 2020

International consensus guidance for management of myasthenia gravis. 2020 update

di Narayanaswami P, et al. Neurology 2021; 96: 114–122

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LINEE GUIDA | Versione 2023

Italian recommendations for the diagnosis and treatment of myasthenia gravis

di Evoli A, et al. Neurol Sci 2019; 40: 1111–1124

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TRIAL SIGNIFICATIVI

Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study

di Howard Jr JF, et al. Lancet Neurol 2017; 16: 976–986
Trial clinico di fase 3 che ha dimostrato la buona tolleranza al farmaco eculizumab in una popolazione di pazienti con Miastenia Gravis generalizzata refrattaria positiva agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina.

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TRIAL SIGNIFICATIVI

Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study

di Howard Jr JF, et al. Lancet Neurol 2023; 22: 395–406
Studio clinico di fase 3 in cui vengono riportati incoraggianti dati di efficacia e un buon profilo di tollerabilità del farmaco zilucoplan nel trattamento della Miastenia gGravis generalizzata positiva agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina.

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TRIAL SIGNIFICATIVI

Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study

di Bril V, et al. Lancet Neurol 2023; 22: 383–394
Studio clinico di fase 3 che evidenzia i miglioramenti in termini di patient-reported outcomes e parametri di efficacia legati all’uso di rozanolixizumab in pazienti con Miastenia Gravis.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

Myasthenia gravis: the changing treatment landscape in the era of molecular therapies

di Iorio R. Nat Rev Neurol 2024; 20: 84–98
Review che fornisce un quadro complessivo della situazione relativa alle più recenti terapie molecolari nel trattamento della Miastenia Gravis, presentando le opportunità e le sfide ancora da sostenere nel cammino verso una terapia più personalizzata.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

New and emerging treatments for myasthenia gravis

di DeHart-McCoyle M, et al. BMJ Med 2023; 2: e000241
Review che affronta il tema della Miastenia Gravis, descrivendone le basi patofisiologiche e delineando i nuovi trattamenti all’orizzonte.

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NMOSD - DOCUMENTI UTILI

TRIAL SIGNIFICATIVI

Eculizumab in aquaporin-4–positive neuromyelitis optica spectrum disorder

di Pittock SJ, et al. N Engl J Med 2019; 381: 614–625
Studio clinico randomizzato, in doppio cieco, in cui eculizumab ha mostrato di determinare un minor rischio di recidiva rispetto al placebo nei pazienti affetti da NMOSD positivi agli anticorpi anti-aquaporina 4.

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REVIEWS E MONOGRAFIE

New advancements in the management of neuromyelitis optica spectrum disease: literature review

di Sudhakar P, et al. Front Ophthalmol 2023; 3: 1130971
Literature review che elenca i farmaci principali approvati per il trattamento dei NMOSD, con una breve sezione dedicata ai farmaci ancora in sperimentazione clinica.

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ARTICOLI SELEZIONATI

Update on the diagnosis and treatment of neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSD) - revised recommendations of the Neuromyelitis Optica Study Group (NEMOS). Part II: Attack therapy and long-term management

di Kümpfel T, et al. J Neurol 2024; 271: 141–176
Articolo di aggiornamento, elaborato dal gruppo NEMOS, che fornisce raccomandazioni pratiche sulla gestione degli attacchi acuti e sull’impiego di trattamenti immunoterapici preventivi riguardanti la NMOSD.

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ARTICOLI SELEZIONATI

Update on the diagnosis and treatment of neuromyelits optica spectrum disorders (NMOSD) – revised recommendations of the Neuromyelitis Optica Study Group (NEMOS). Part I: Diagnosis and differential diagnosis

di Jarius S, et al. J Neurol 2023; 270: 3341–3368
Articolo di aggiornamento, elaborato dal gruppo NEMOS, che fornisce alcune raccomandazioni pratiche sulla diagnosi e sulla differenziazione dei disordini dello spettro della neuromielite ottica rispetto ad altre patologie neurologiche simili.

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