La NMOSD è una patologia autoimmune associata a un elevato rischio di disabilità irreversibile, anche fin dal primo attacco. I dati real-world e le evidenze cliniche indicano che le ricadute possono determinare un peggioramento permanente, contribuendo all’accumulo di disabilità. Viene presentato il caso di una paziente con esordio severo AQP4+, trattata precocemente con ravulizumab dopo steroidi e PLEX, con rapido controllo di malattia, assenza di recidive e buon profilo di sicurezza anche in corso di chemioterapia concomitante.

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La presentazione analizza il ruolo dell’attivazione del complemento nella NMOSD AQP4-IgG+, principale determinante della severità degli attacchi e dell’accumulo di disabilità, prevalentemente relapse-correlata (>95%). Vengono discussi dati su PIRA, lesioni asintomatiche e biomarcatori sierici (GFAP, NfL). L’inibizione terminale di C5 con ravulizumab si associa a riduzione di GFAP/NfL, assenza di nuove attività clinico-radiologiche e prevenzione della progressione.

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Caso di un paziente con miastenia gravis generalizzata complicata da crisi miastenica post-timectomia, refrattaria alle terapie convenzionali. Il ricorso tardivo a ravulizumab in terapia intensiva ha determinato un significativo recupero clinico, offrendo spunti di riflessione sul timing e sul ruolo delle terapie innovative nelle forme severe.

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La presentazione affronta la complessa relazione tra neuromielite ottica (NMOSD) e neoplasie, esplorando il possibile ruolo paraneoplastico della malattia e l’espressione delle aquaporine nei tumori. Viene sottolineata l’importanza dello screening oncologico, soprattutto nei pazienti più anziani, e la necessità di un approccio terapeutico personalizzato nella gestione concomitante di NMOSD e cancro, in assenza di raccomandazioni specifiche ma con dati rassicuranti sulla sicurezza dei principali biologici.

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Questa presentazione riassume e commenta i principali dati emersi dai recenti studi clinici e real-world sull’impiego di ravulizumab nei pazienti con neuromielite ottica dello spettro (NMOSD) sieropositiva per anticorpi anti-AQP4, presentati a ECTRIMS 2025. In particolare, vengono illustrati i risultati finali dello studio di fase 3 CHAMPION-NMOSD, con un focus sull’efficacia a lungo termine nella prevenzione delle ricadute, sull’andamento della disabilità e sul profilo di sicurezza, inclusa la riduzione dell’uso di terapie immunosoppressive concomitanti.

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In questa presentazione affronteremo il tema della gestione clinica nei pazienti trattati con anti-CD20 a lungo termine, con particolare attenzione al rischio di ipogammaglobulinemia e alle sue implicazioni. Attraverso un caso clinico complesso discuteremo l’opportunità del cambio di meccanismo d’azione e il ruolo degli anti-complemento come opzione terapeutica sicura ed efficace.

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