La miastenia gravis è una malattia autoimmune eterogenea caratterizzata da meccanismi patogenetici ben definiti che hanno permesso lo sviluppo di terapie mirate. Oltre al trattamento convenzionale con anticolinesterasici e immunosoppressori, negli ultimi anni sono stati introdotti farmaci biologici diretti contro specifici target immunologici, come complemento, FcRn e linfociti B. Queste strategie hanno dimostrato elevata efficacia e buona tollerabilità, aprendo la strada a un approccio terapeutico sempre più personalizzato nella gestione della malattia.

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Il trial di fase 3 CHAMPION-NMOSD e la sua estensione a lungo termine hanno valutato efficacia e sicurezza di ravulizumab nei pazienti con NMOSD AQP4-positiva. Il trattamento ha dimostrato una marcata riduzione del rischio di ricaduta, con assenza di relapse osservate durante il follow-up prolungato, stabilità o miglioramento della disabilità e possibilità di ridurre le terapie immunosoppressive concomitanti. Il profilo di sicurezza è risultato coerente con i dati già noti.

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La NMOSD è una patologia autoimmune associata a un elevato rischio di disabilità irreversibile, anche fin dal primo attacco. I dati real-world e le evidenze cliniche indicano che le ricadute possono determinare un peggioramento permanente, contribuendo all’accumulo di disabilità. Viene presentato il caso di una paziente con esordio severo AQP4+, trattata precocemente con ravulizumab dopo steroidi e PLEX, con rapido controllo di malattia, assenza di recidive e buon profilo di sicurezza anche in corso di chemioterapia concomitante.

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La presentazione analizza il ruolo dell’attivazione del complemento nella NMOSD AQP4-IgG+, principale determinante della severità degli attacchi e dell’accumulo di disabilità, prevalentemente relapse-correlata (>95%). Vengono discussi dati su PIRA, lesioni asintomatiche e biomarcatori sierici (GFAP, NfL). L’inibizione terminale di C5 con ravulizumab si associa a riduzione di GFAP/NfL, assenza di nuove attività clinico-radiologiche e prevenzione della progressione.

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Caso di un paziente con miastenia gravis generalizzata complicata da crisi miastenica post-timectomia, refrattaria alle terapie convenzionali. Il ricorso tardivo a ravulizumab in terapia intensiva ha determinato un significativo recupero clinico, offrendo spunti di riflessione sul timing e sul ruolo delle terapie innovative nelle forme severe.

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La presentazione affronta la complessa relazione tra neuromielite ottica (NMOSD) e neoplasie, esplorando il possibile ruolo paraneoplastico della malattia e l’espressione delle aquaporine nei tumori. Viene sottolineata l’importanza dello screening oncologico, soprattutto nei pazienti più anziani, e la necessità di un approccio terapeutico personalizzato nella gestione concomitante di NMOSD e cancro, in assenza di raccomandazioni specifiche ma con dati rassicuranti sulla sicurezza dei principali biologici.

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