La relazione analizza la miastenia gravis generalizzata (gMG), malattia autoimmune rara, discutendo patogenesi, sintomi e impatto sulla qualità della vita. Si approfondiscono terapie innovative come eculizumab e ravulizumab, evidenziandone l'efficacia e sicurezza in studi clinici e real-world. Presenta raccomandazioni terapeutiche e l'esperienza del centro di Parma, mostrando miglioramenti significativi nei pazienti trattati con inibitori selettivi del complemento.

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Lezione da webinar

Le nuove prospettive terapeutiche si concentrano su trattamenti mirati al sistema immunitario, come gli inibitori del complemento che riducono l'attacco autoimmune alla giunzione neuromuscolare. Altre strategie innovative includono i modulatori delle cellule B e terapie con anticorpi monoclonali specifici.

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Lezione da webinar

L'autrice analizza il ruolo della vaccinazione antimeningococcica e dei dati di farmacovigilanza riguardanti le infezioni da meningococco in pazienti trattati con farmaci che inibiscono il complemento. I tassi di infezione da meningococco sono diminuiti, grazie alla maggiore consapevolezza del rischio e all'uso di vaccini. La profilassi antibiotica ha dimostrato un'efficacia nel ridurre i tempi d'insorgenza delle infezioni.

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Lezione da webinar

La Neuromielite Ottica (NMOSD) ha un decorso recidivante nel 90% dei casi, con disabilità legata alle ricadute. I farmaci che inibiscono il complemento sono efficaci nel prevenire nuove ricadute, migliorando la prognosi. La mortalità è diminuita al di sotto del 5% grazie ai trattamenti. I criteri AIFA regolano la rimborsabilità di questi farmaci ma la prevenzione delle ricadute rimane cruciale per ridurre la progressione della malattia.

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Lezione da webinar

La prevenzione delle ricadute nella Neuromielite Ottica è cruciale per ridurre la disabilità. Le immunoterapie preventive sono fondamentali, insieme a un monitoraggio continuo tramite MRI e sierologia. Le ricadute frequenti peggiorano la qualità della vita, causando disabilità visiva e motoria. Biomarcatori come gli anticorpi anti-AQP4 e il GFAP possono aiutare a prevedere e gestire l'attività della malattia, ma servono ulteriori ricerche.

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Lezione da webinar

La Miastenia Gravis è una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare progressiva. Durante questa lezione, verranno descritte le opzioni terapeutiche attualmente disponibili, come i farmaci anticolinesterasici, immunosoppressori e la plasmaferesi. Verranno inoltre approfondite le terapie emergenti, come l'uso delle cellule CAR-T, che rappresentano una promettente frontiera per il trattamento di questa patologia.

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Lezione