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Malattie neurologiche rare complemento-mediate
Focus su Miastenia Gravis e NMOSD

Ultimi aggiornamenti

Novembre 2025

Aggiornamento dello studio CHAMPION MG OLE

di Andrea Rigamonti, Lecco
La presentazione illustra i risultati aggiornati dello studio CHAMPION MG OLE, un’estensione in aperto del trial di fase 3 CHAMPION MG, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di ravulizumab nei pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (gMG) anti-AChR positiva.
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Ottobre 2025

Il complemento come target terapeutico

di Paola Cavalla, Torino
La presentazione illustra il ruolo del sistema del complemento nella patogenesi della neuromielite ottica (NMOSD) associata ad anticorpi anti-AQP4 (aquaporina-4). Viene inoltre sottolineato il ruolo centrale del complemento C5 e del complesso MAC nella lisi cellulare e presenta il razionale terapeutico degli anticorpi monoclonali anti-C5 come trattamento mirato per ridurre infiammazione e lisi astrocitaria.
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Ottobre 2025

Eculizumab nella gMG pediatrica refrattaria: dati dal trial registrativo

di Michelangelo Maestri Tassoni, Pisa
Viene presentato l’uso di eculizumab nella gMG pediatrica: dati di efficacia e sicurezza dal trial registrativo mostrano miglioramenti clinici significativi e buona tollerabilità, aprendo nuove prospettive terapeutiche per pazienti resistenti ai trattamenti convenzionali.
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Settembre 2025

Razionale e benefici del trattamento anticipato in gMG

di Marinella Clerico, Torino
Questa lezione illustra il razionale e i benefici del trattamento precoce della miastenia gravis generalizzata (gMG). Descrive l’impatto clinico, emotivo e sociale della malattia, i limiti delle terapie tradizionali e il bisogno di strategie mirate. Evidenzia i risultati degli studi su eculizumab e ravulizumab, che migliorano forza muscolare, qualità di vita e riducono crisi ed esacerbazioni, con vantaggi maggiori se avviati precocemente.
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Settembre 2025

Il profilo di sicurezza come criterio di scelta terapeutica

di Paolo Ragonese, Palermo
La relazione tratta la sicurezza delle terapie anti-complemento (eculizumab, ravulizumab) nella neuromielite ottica. Descrive il rischio di infezioni da Neisseria meningitidis, ridotto da vaccinazione e profilassi, e i dati dei trial PREVENT e CHAMPION che confermano un profilo di sicurezza favorevole. Sottolinea l’importanza di monitoraggio e vaccini per mantenere il bilancio rischi/benefici positivo.
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Agosto 2025

Esperienze real-life di trattamento precoce in gMG

di Giorgia Camera, Bergano
La presentazione illustra due casi clinici di Miastenia Gravis generalizzata (gMG) evidenziando i limiti delle terapie convenzionali e l'efficacia dell'introduzione precoce di trattamenti mirati, in particolare il ravulizumab. Vengono discussi il burden di malattia, la gestione delle comorbidità e l'impatto sul miglioramento degli score MG-ADL e QMG. L’esperienza real-life sottolinea l’importanza di un cambio di paradigma terapeutico per ottenere una rapida stabilizzazione clinica, riduzione della polifarmacoterapia e miglioramento della qualità di vita.
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