In questa presentazione affronteremo il tema della gestione clinica nei pazienti trattati con anti-CD20 a lungo termine, con particolare attenzione al rischio di ipogammaglobulinemia e alle sue implicazioni. Attraverso un caso clinico complesso discuteremo l’opportunità del cambio di meccanismo d’azione e il ruolo degli anti-complemento come opzione terapeutica sicura ed efficace.
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Ravulizumab offre un controllo stabile e duraturo della miastenia gravis anti-AChR, con miglioramenti clinici sostenuti, meno fluttuazioni dei sintomi e riduzione del carico terapeutico grazie alla schedula fissa e alle infusioni poco frequenti. È un’opzione efficace e meno gravosa per la gestione a lungo termine.
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La presentazione illustra i risultati aggiornati dello studio CHAMPION MG OLE, un’estensione in aperto del trial di fase 3 CHAMPION MG, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di ravulizumab nei pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (gMG) anti-AChR positiva. Video lezione
La presentazione illustra il ruolo del sistema del complemento nella patogenesi della neuromielite ottica (NMOSD) associata ad anticorpi anti-AQP4 (aquaporina-4). Viene inoltre sottolineato il ruolo centrale del complemento C5 e del complesso MAC nella lisi cellulare e presenta il razionale terapeutico degli anticorpi monoclonali anti-C5 come trattamento mirato per ridurre infiammazione e lisi astrocitaria.
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Viene presentato l’uso di eculizumab nella gMG pediatrica: dati di efficacia e sicurezza dal trial registrativo mostrano miglioramenti clinici significativi e buona tollerabilità, aprendo nuove prospettive terapeutiche per pazienti resistenti ai trattamenti convenzionali. Video lezione
Questa lezione illustra il razionale e i benefici del trattamento precoce della miastenia gravis generalizzata (gMG). Descrive l’impatto clinico, emotivo e sociale della malattia, i limiti delle terapie tradizionali e il bisogno di strategie mirate. Evidenzia i risultati degli studi su eculizumab e ravulizumab, che migliorano forza muscolare, qualità di vita e riducono crisi ed esacerbazioni, con vantaggi maggiori se avviati precocemente.
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