Questa presentazione riassume e commenta i principali dati emersi dai recenti studi clinici e real-world sull’impiego di ravulizumab nei pazienti con neuromielite ottica dello spettro (NMOSD) sieropositiva per anticorpi anti-AQP4, presentati a ECTRIMS 2025. In particolare, vengono illustrati i risultati finali dello studio di fase 3 CHAMPION-NMOSD, con un focus sull’efficacia a lungo termine nella prevenzione delle ricadute, sull’andamento della disabilità e sul profilo di sicurezza, inclusa la riduzione dell’uso di terapie immunosoppressive concomitanti.

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In questa presentazione affronteremo il tema della gestione clinica nei pazienti trattati con anti-CD20 a lungo termine, con particolare attenzione al rischio di ipogammaglobulinemia e alle sue implicazioni. Attraverso un caso clinico complesso discuteremo l’opportunità del cambio di meccanismo d’azione e il ruolo degli anti-complemento come opzione terapeutica sicura ed efficace.

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Ravulizumab offre un controllo stabile e duraturo della miastenia gravis anti-AChR, con miglioramenti clinici sostenuti, meno fluttuazioni dei sintomi e riduzione del carico terapeutico grazie alla schedula fissa e alle infusioni poco frequenti. È un’opzione efficace e meno gravosa per la gestione a lungo termine.

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La presentazione illustra i risultati aggiornati dello studio CHAMPION MG OLE, un’estensione in aperto del trial di fase 3 CHAMPION MG, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di ravulizumab nei pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (gMG) anti-AChR positiva.

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La presentazione illustra il ruolo del sistema del complemento nella patogenesi della neuromielite ottica (NMOSD) associata ad anticorpi anti-AQP4 (aquaporina-4). Viene inoltre sottolineato il ruolo centrale del complemento C5 e del complesso MAC nella lisi cellulare e presenta il razionale terapeutico degli anticorpi monoclonali anti-C5 come trattamento mirato per ridurre infiammazione e lisi astrocitaria.

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Viene presentato l’uso di eculizumab nella gMG pediatrica: dati di efficacia e sicurezza dal trial registrativo mostrano miglioramenti clinici significativi e buona tollerabilità, aprendo nuove prospettive terapeutiche per pazienti resistenti ai trattamenti convenzionali.

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